01 为什么FDA在积极“去动物化”？
动物模型是传统药物研发和评估过程中不可或缺的重要组成部分。然而，美国食药监局US FDA却在这两年积极推动“去动物化”，并已经有数百个药品依据非动物化数据进行新产品申报，且获得支持——绝大部分都是细胞治疗、双抗等创新产品。FDA和相关研究者都认为，由于种属差异，动物模型并不能有效反映人体的免疫学特征和性质——这个矛盾在评估靶向治疗和生物疗法中尤为突出。
原文来自子瞻生物
02 我国首个《中国阿尔茨海默病患者诊疗现状调研报告》发布
第十三届健康中国论坛“阿尔茨海默病诊疗调研报告发布会”平行论坛上，首个《中国阿尔茨海默病患者诊疗现状调研报告》发布。在中国，60 岁及以上人群有1507万痴呆患者，其中阿尔茨海默病 983万，轻度认知障碍患病率为5.54%，患者人数达3877 万。此外，相比庞大的患病人群，公众认知程度低、患者就诊率低、缺少创新且有效根治手段等，是我国阿尔茨海默病诊疗过程中的基本现状。总的来说，阿尔茨海默病受访患者认为市场现有治疗药物存在的主要痛点是价格昂贵（64.87%）、疗效不佳（63.79%）和副作用较多（34.74%）。
原文来自人民日报健康时报
03 BlueRock Therapeutics，FUJIFILM Cellular Dynamics,
Opsis Therapeutics结成战略研发联盟，以开发针对眼部疾病的细胞疗法
拜耳全资子公司BlueRock Therapeutics 是一家多能干细胞衍生细胞药物制药公司，FUJIFILM Cellular Dynamics是国际领先的iPSC制造和技术开发公司，Opsis Therapeutics致力于开发眼部疾病细胞疗法。5月17日，三家公司将结合他们的集体专业知识来开发眼科疾病的现货型（off-the-shelf）iPSC衍生细胞疗法，重点针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和遗传性视网膜疾病（IRD）的细胞疗法。
原文来自BlueRock Therapeutics 官网
04 Nat Methods |人源多能性干细胞培养技术新进展
近日来自美国国立卫生研究院转化医学研究中心的研究团队在《Nature Methods》上发表了《A versatile polypharmacology platform promotes cytoprotection and viability of human pluripotent and differentiated cells》的文章。研究者通过高通量筛选平台从15333个化合物中筛选到了CEPT（Chroman1, Emricasan, polyamines, tISRIB）这个组合，CEPT通过同时阻断多个诱发人源干细胞凋亡的信号通路，显著提升人源干细胞在多种极端条件下的存活率，同时可以将干细胞的单细胞克隆率提升到40%以上。CEPT的应用将为人源干细胞的基础研究和临床运用带来助力。
原文链接：https://doi.org/10.1038/s41592-021-01126-2
05 MT Methods & Clinical Development|干细胞可再生视网膜细胞，恢复视力长达1年
近日来自俄罗斯莫斯科物理技术学院和美国哈佛大学的研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》上发表了《Transplantation of miPSC/mESC-derived retinal ganglion cells into healthy and glaucomatous retinas》的文章。完成了世界上首个成功移植源自多能干细胞的神经节细胞（被青光眼破坏的视网膜神经元）的尝试，从而实现了人工视网膜细胞的再生，并在青光眼小鼠实验中得到了长达1年时间的有效验证。这项研究为全世界青光眼患者带来了新的希望，同时也为更多的疑难杂症提供了新的探索方向。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.03.004
06 Cell |科学家成功培育全球首个人类自组织心脏类器官
近日来自维也纳奥地利科学院的科研团队在《Cell》上发表了《Cardioids reveal self-organizing principles of human cardiogenesis》的文章。研究者使用人多能干细胞成功培养出全球首个体外自组织心脏类器官模型，该模型可自发形成空腔，自主跳动，无需支架支持。同时，这种心脏类器官在受伤后可以自主动员心脏成纤维细胞迁移修复损伤。这项研究中的心脏类器官模型可以帮助人们了解先天性心脏病的病因，加快针对性新药的研发。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.034
07 Stem Cell Reports |基于iPSC的疫苗针对胰腺癌显示出积极的临床前研究结果
近日来斯坦福大学的科研团队在《Stem Cell Reports》上发表了《Antitumor effects of iPSC-based cancer vaccine in pancreatic cancer》的文章。研究者使用诱导多能干细胞（iPSC）制成的癌症疫苗以及免疫佐剂可以预防小鼠模型中的胰腺癌。该项研究发现iPSC癌症特征基因相较于相邻正常组织在人实体瘤中高表达，这证明了基于iPSC的癌症疫苗在人肿瘤中的临床相关性。与其他免疫学方法相比，iPSC疫苗为免疫系统提供了广谱的未突变肿瘤抗原，这使这种方法适用于PDAC和其他具有低突变肿瘤的预防和治疗。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.04.004
