监管趋势
01 CBER发布2026年指南议程，聚焦CGT领域监管优化
美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估与研究中心（CBER）于 2026 年 1 月 9 日正式发布《2026 年指南议程》，明确将细胞与基因治疗（CGT）领域监管优化作为核心工作重点，计划发布多项关键指导文件，该议程涵盖19 项治疗产品类指导文件（含 6 项新制定、12 项草案定稿、1 项重新发布），CGT 相关重点包括：常见问题解答手册、人 / 动物源材料使用规范、异体细胞扩增安全性检测、效力保证标准、CAR-T 细胞产品开发生产指南、批准后安全性数据收集方法等，其中多项已进入待定稿阶段。
信息来源于FDA官网
02 FDA优化CGT产品CMC监管策略，加速创新疗法研发进程
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布，将对细胞与基因治疗产品（Cell and Gene Therapies, CGT）的化学、制造和控制（CMC）要求采取更为灵活的监管策略，旨在破除行业研发瓶颈，加快CGT相关产品的临床转化与上市进程，同时为企业生物制品许可申请（BLA）提供更清晰、明确的审评指导。
据悉，此次监管优化聚焦CGT产品“个性化、小批量、高复杂度”的行业特性，重点在临床开发、商业化质量标准、工艺验证三大核心环节释放灵活性，包括取消三批工艺性能确认（PPQ）硬性要求、放宽临床早期cGMP合规标准、允许上市后基于生产经验修订放行标准等举措。
信息来源于FDA官网
03 中华人民共和国药品管理法实施条例落地
国务院令第828号公布第四次修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，并明确于2026年5月15日正式施行。从2002年条例首次出台，历经2016年、2019年两次小规模修订，再到本次针对行业发展痛点的全面优化，新版条例完成了医药行业全链条监管规则的迭代升级。
信息来源于国务院官网
行业动向
01 Heartseed iPS细胞心肌移植疗法临床获突破
据《朝日新闻》1月22日报道，东京初创企业Heartseed（源自庆应义塾大学）近日宣布，其研发的iPS细胞心肌移植疗法取得关键性临床突破，成功让重症心力衰竭患者显著康复，部分患者甚至恢复至健康人的生活状态，为全球终末期心衰治疗开辟新路径。
该临床试验共纳入10名重症心力衰竭患者，采用Heartseed自主研发的“心肌球”——由iPS细胞培育而成的心肌细胞簇，搭配冠脉搭桥手术形成“细胞修复+血运重建”双重治疗方案，按细胞移植剂量分为低剂量组（5000万个心肌球）和高剂量组（1.5亿个心肌球）。
试验结果显示，低剂量组4名患者术后1年心功能显著改善，3人彻底摆脱爬坡、上楼气短乏力等症状；高剂量组患者术后6个月的疗效便达到甚至超越低剂量组1年水平，且所有患者均未出现移植相关严重并发症，充分验证了疗法的安全性与有效性。
信息来源于网络
研究进展
01 Cell Stem Cell | iPSC培育辅助性T细胞获突破，有望颠覆免疫治疗格局
近日，来自加拿大不列颠哥伦比亚大学的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Tunable differentiation of human CD4+ and CD8+ T cell from pluripotent stem cells》的研究论文。研究团队首次通过诱导多能干细胞分化得到了辅助性T细胞！这一突破有望大幅降低治疗成本。随着技术的进一步优化和临床验证，临床将有望逐步实现癌症、艾滋病等重大疾病的有效控制。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.12.010
02 Cell Stem Cell | 解析移植神经元脑内环路整合机制，为干细胞治疗脑损伤提供精准方向
近日，来自的杜克-新加坡国立大学医学院的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Transcriptional code for circuit integration in the injured brain by transplanted human neurons》的研究论文。研究团队通过逆向追踪和单细胞转录组测序分析找到了投射到不同脑区的神经细胞的转录因子密码，从而为脑梗，脑出血等神经系统疾病的精准治疗带来了新的希望。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.12.008
03 Cell Stem Cell | iPSC 定向分化卵巢支持细胞为辅助生殖提供全新临床级解决方案
近日，来自Gameto公司的研究团队在 Cell Stem Cell 杂志上发表了题为《Development of human induced pluripotent stem cell-derived ovarian support cells as a clinical-grade product for in vitro fertilization》的研究论文。研究团队将人类诱导多能干细胞分化为支持卵子成熟的卵巢支持细胞，在临床试验中大幅提高了人类卵母细胞的体外成熟的成功率，从而大幅提高了临床妊娠率，并成功诞下多名健康婴儿。这意味着辅助生殖医学迈入了一个全新时代。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.12.020
