监管趋势

01  FDA发布草案指导方针，帮助加速细胞和基因疗法患者治疗

2026年6月2日，FDA发布《在包含基因编辑的人类基因治疗产品开发中利用既有知识》（Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing）的指导草案，涵盖了CMC数据、非临床研究结果及临床数据等多个维度的知识利用策略，明确了平台知识与公开知识的定义，允许制药公司在基因组编辑产品开发中，跨项目利用已验证的分析方法、工艺参数、非临床数据及稳定性数据等既有知识，减少重复测试，加速罕见病和危及生命疾病的疗法开发。

信息来源于FDA官网

02  《药物临床试验质量管理规范》修订版发布

2026年6月8日，国家药监局会同国家卫健委、国家中医药局、国家疾控局修订发布《药物临床试验质量管理规范》，自2026年9月1日起施行，优化药物临床试验质量管理，培育规范高效的临床研发生态，支持生物医药研发创新。

信息来源于NMPA官网

03  CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》

2026年6月22日，CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》。重磅披露国内临床试验完整权威数据。报告指出，2025 年国内临床试验登记总量首次突破 5000 项，刷新历年最高值。近年来国内持续打通临床试验全链条提速通道，助力新药快速惠及患者、提升全球研发竞争力。2025 年有 1088 项新药试验完成首例受试者入组知情签署，试验平均启动时间同比缩短 4 个月。2025 年细胞与基因治疗类药物登记临床试验 149 项，较 2024 年增加了 29.6%。

信息来源于CDE官网

行业动向

01  韩国国立保健研究院将于6月30日起开放供应临床级iPSC细胞系KNIH01

近日，韩国疾病管理厅下属国立保健研究院国家干细胞银行宣布，将于6月30日起向科研机构与生物企业提供临床级诱导多能干细胞（iPSC）系KNIH01的申领服务。该细胞系是韩国首个由官方主导、符合GMP标准的公用临床级iPSC细胞系。

信息来源于网络

02  日本Heartseed启动iPS心肌球导管给药临床试验首例患者给药完成

2026年6月12日，日本Heartseed公司宣布，针对重症心力衰竭的异体iPS细胞衍生心肌球治疗产品HS-005（导管给药）在日本国内开展的I/II相临床试验（EMERALD试验）中，已完成首例患者的给药。

据悉，该患者于同年3月下旬在信州大学医学部附属医院接受治疗，目前状态稳定并已出院。作为新一代治疗产品，HS-005采用微创导管方式将心肌球递送至心脏内侧，无需开胸，有望降低手术创伤。

信息来源于网络

研究进展

01  Molecular Therapy I 京都大学 iPS 细胞研究所实现无滋养层规模化制备功能性 CD4+ 辅助 T 细胞

近日，京都大学iPS细胞研究所在Molecular Therapy杂志上发表了题为《Feeder-free generation of CD4 single-positive helper T cells from human iPSCs via stage-specific modulation of Notch and TCR signaling》的研究论文。宣布了一项重大技术突破：其成功开发出一种无滋养层、且可实现规模化的功能性CD4+辅助T细胞制备方法。这一创新工艺有效突破了iPSC细胞免疫治疗领域长期存在的技术障碍，不仅大幅提升了细胞生产的效率与安全性，更为下一代辅助性 T 细胞免疫疗法的临床转化与广泛应用奠定了坚实基础。

信息来源于京都大学官网