监管趋势

01  十五五规划纲要表决通过，全文明确纳入细胞治疗、基因治疗相关内容

2026年3月13日，《中华人民共和国国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》（以下简称《纲要》）全文发布。作为未来五年国家发展的行动纲领，《纲要》明确将细胞治疗、基因治疗（CGT） 纳入国家战略布局，为前沿生物医药产业发展注入强劲政策动力。

《纲要》在 “培育壮大新兴产业和未来产业” 章节中，将生物医药列为战略性新兴产业，并提出 “加快细胞和基因治疗药物、抗体药物等研发应用”。同时，生物制造（含CGT相关技术）被纳入未来产业前瞻布局，构建全链条培育体系。这一双重定位，标志着细胞与基因治疗从前沿技术正式升级为国家重点支持的核心产业方向。

政策层面，《纲要》配套提出支持创新药临床使用、优化审评审批、推进生物医药领域立法等措施，叠加药监部门 “突破性治疗、附条件批准、优先审评、特别审批” 四大绿色通道，将全面加速CGT产品从研发到上市的转化进程，行业迈入规模化、规范化发展的黄金期。

信息来源于新华社

02  FDA发布NAM验证框架指南草案，为药物开发非动物替代方法确立监管新规范

2026年3月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布《药物开发中新方法学使用的一般考虑》行业指南草案，正式确立新方法学（New Approach Methodologies, NAMs）的通用验证框架，旨在推动药物开发领域减少对动物试验的依赖，提升人体毒性预测的科学性与可靠性。

该指南聚焦 NAMs 在新药申请（IND）、生物类似药许可申请（BLA）等场景中的应用，明确核心验证原则为使用场景（Context of Use）、人体生物学相关性、技术表征、适用性四大维度，为类器官、器官芯片、计算机模拟（in silico）等非动物替代方法的监管申报提供清晰路径。草案明确，NAMs 纳入审评无需以 “完成正式验证” 为前提，但需在具体监管问题上提供可靠、可解释的信息，纳入证据权重（WOE） 框架综合判定。

信息来源于FDA官网

03  ICH 发布了更新和扩展的 Q9(R1) 《质量风险管理》简报包

2026年3月20日，ICH完成了对全套培训资源包（Briefing Pack）的更新，旨在支持在药品开发、生产和分销中实施系统化的质量风险管理方法。此次更新彻底取代了自 2006 年以来沿用多年的旧课件，为业界提供全面而权威的实操指导。

信息来源于网络

行业动向

01  拜耳公布 asundexian 3 期 OCEANIC-STROKE 研究积极结果，上市申请递交在即

拜耳（Bayer）近期公布入组超 1.2 万名受试者的全球关键性 3 期 OCEANIC-STROKE 研究积极结果，该研究评估了在抗血小板治疗基础上，每日一次口服的在研因子 XIa 抑制剂 asundexian（50 mg）对比安慰剂的疗效与安全性；结果显示，在既往非心源性缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）患者中，asundexian 可使缺血性卒中发生风险显著降低 26%（csHR=0.74；95% CI：0.65–0.84；p<0.0001），未增加重大出血风险，获益在各预设亚组中保持一致，该药物上市申请递交在即。

信息来源于网络

02  FDA拒绝uniQure AMT-130 上市申请

2026年3月3日，基因治疗公司uniQure（NASDAQ: QURE）宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于2026年1月30日召开的、讨论其亨廷顿氏病在研AAV基因疗法AMT-130的TYPE A会议最终纪要；FDA明确该疗法 I/II 期研究与外部对照的数据不足以作为上市申请的有效性主要证据，强烈建议开展前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究，uniQure计划继续与FDA沟通该疗法 III 期开发事宜，并拟在2026年第二季度申请召开TYPE B会议讨论潜在研究设计方案。

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03  全球首款外泌体细胞疗法，今年 8 月有望获批上市

2026年3月13日，美国生物技术企业Capricor Therapeutics发布公告称，美国食品药品监督管理局（FDA）已撤销针对其外泌体细胞疗法Deramiocel（研发代号：CAP-1002）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的完全回应函（CRL），正式恢复该疗法的生物制品许可申请（BLA）审评程序。

FDA同步确定该上市申请新的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审批日期为2026年8月22日。该疗法若顺利获批，将成为全球首款获批上市的外泌体细胞疗法。

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04  全球首款植入式脑机接口三类医疗器械获批上市

2026年3月13日，博睿康医疗科技（上海）有限公司自主研发的植入式脑机接口手部运动功能代偿系统正式获得我国三类医疗器械注册证，成为全球首款获批上市的植入式脑机接口产品。

该产品适用于18至60周岁因颈段脊髓损伤导致四肢瘫痪、手指无法完成抓握动作的患者，通过植入硬币大小的微创装置实时采集解析患者脑电信号，使患者可凭大脑意念控制气动手套完成抓握、取物、喝水等动作，采用硬脑膜外植入方案及无线供电通信设计，已完成36例临床手术并于 2025年11月底完成临床终点采集，试验数据显示所有受试患者抓握功能均有不同程度改善，部分患者出现神经重塑迹象。

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05  1型糖尿病细胞疗法UP421临床数据公布，实现14个月无免疫抑制剂下持续产胰岛素

2026年3月18日，Sana Biotechnology发布其低免疫异体胰岛细胞疗法UP421的临床数据，该疗法基于低免疫（HIP）平台研发，在1型糖尿病患者体内实现14个月稳定存活并持续分泌胰岛素，全程未使用免疫抑制剂，受试患者C肽水平持续阳性，移植细胞存活及功能经影像学检查确认，无相关严重不良事件，其12周数据曾发表于《新英格兰医学杂志》。

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研究进展

01 Science | CAR-A细胞疗法问世，为阿尔茨海默病开辟全新治疗路径

近日，来自华盛顿大学医学院的研究团队在Science杂志上发表了题为《Targeting amyloid-β pathology by chimeric antigen receptor astrocyte (CAR-A) therapy》的研究论文。

研究团队在星形胶质细胞中表达抗淀粉样蛋白嵌合抗原受体（CAR-A），并通过体外研究证明CAR-A这项技术不仅能在疾病早期预防有害斑块形成，还能在疾病进展后有效减少病理损伤。更令人兴奋的是，它能调动大脑中的多种免疫细胞协同作战，形成强大的"护脑联盟"。这为数百万阿尔茨海默病患者和家庭带来了新的希望，有望成为真正能够改变疾病进程的创新疗法。

原文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/science.ads3972

02  Cell Stem Cell | 中科院研发新型iNKP细胞疗法，为血液肿瘤带来根治新希望

近日，来自中国科学院动物研究所和北京干细胞与再生医学研究院的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Pluripotent stem cell-derived CAR-NK progenitor therapy targets minimal residual disease and prevents relapse in leukemia models》的研究论文。

研究团队借助类器官培养系统，从多能干细胞中高效诱导产生大量iNKP细胞，并通过基因工程对其进行改造得到能表达 CXCR4 和嵌合抗原受体的CAR-R4iNKP细胞。这种改造后的祖细胞具备强大的靶向迁移能力，输注后可精准归巢至骨髓，在体内微环境中发育为成熟的CAR-iNK细胞，并进入血液循环系统及肝脏、淋巴结、脾脏等多个实体脏器，实现体内大规模、持续性生成具有抗肿瘤活性的NK细胞。CAR-iNKP细胞治疗解决了传统CAR-NK细胞输注的局限性，为未来人类癌症治疗的应用提供了新策略。

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2026.01.013

03  PNAS | 陆军军医大研究团队发现脑卒中后大脑远程修复新机制

近日，来自陆军军医大学新桥医院神经内科的研究团队在PNAS杂志上发表了题为《GFAP⁺ FOXF2⁺ ependymal cells promote blood-brain barrier repair via DLL4-NOTCH signaling after neural injury》的研究论文。

研究团队首次揭示在卒中发生后GFAP⁺ FOXF2⁺室管膜细胞被激活，远程派送关键修复信号- DLL4蛋白（Delta-like 4），助力受损血脑屏障重建。这项研究不仅深化了对脑卒中后自愈机制的理解，也为探索“抑炎”与“促修”相结合的联合干预新策略提供了新思路。

原文链接：https://doi.org/10.1073/pnas.2520352123

04  Neural Regeneration Research | 川大团队研发神经干细胞疗法，高效治疗脑出血后脑积水

近日，来自四川大学华西医院神经外科的研究团队在Neural Regeneration Research杂志上发表了题为《Sox2-overexpressing neural stem cells alleviate ventricular enlargement and neurological dysfunction in posthemorrhagic hydrocephalus》的研究论文。

该研究首次将过表达Sox2的神经干细胞与维甲酸联合应用于出血后脑积水的治疗研究，证实了干细胞移植在改善该疾病病理症状、修复神经功能方面的巨大潜力，打破了传统治疗仅能缓解症状、无法实现神经修复的局限。这一成果不仅丰富了出血后脑积水的治疗思路，也为神经干细胞在神经系统损伤性疾病中的临床转化应用提供了重要参考。

原文链接：https://doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-24-01491