监管趋势

01  FDA发布细胞和基因治疗（CGT）CMC灵活性指南，应对行业独特挑战

FDA发布《Chemistry, Manufacturing, and Controls Flexibilities for Developing Human Cellular and Gene Therapy Products for a Biologics License Application》指南。本指南罗列细胞和基因治疗（CGT）产品在化学、生产和控制的灵活性政策，共计4个类别13条。指南承认CGT产品面临独特挑战——患者群体小、生产批次少、货架期短、工艺复杂——并提供了适应这些特点的灵活性路径，同时确保质量。

信息来源于FDA官网

行业动向

01  日本iPSC治疗帕金森病产品纳入医保

日本中央社会保险医疗协议会于5月13日批准，将使用iPS细胞研制的帕金森病治疗再生医疗产品“Amachepy®”纳入公共医疗保险适用范围，单次治疗的官方定价为约5530万日元（约236万元人民币）。

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02  全球首款iPSC衍生肾脏细胞治疗产品获批临床

根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，广州华越肾科再生医学科技有限公司申报的“人源肾祖细胞注射液（ARM101）”首个适应症获准开展临床研究。该适应症为预防肾移植受者移植物功能延迟恢复，旨在促进移植肾的术后恢复及长期功能维护。

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03  中山医院帕金森病iPSC疗法首例患者数据公布

复旦大学附属中山医院正在开展一项人诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞疗法（“NCR201”）的临床研究。据公布的首例受试者术后3个月随访数据，患者在运动功能、疾病严重程度及生活质量等多项核心通用指标上均观察到显著改善，且整体安全性与耐受性良好。

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04  中国难治性癫痫iPSC疗法进入临床试验阶段

5月22日，iPSC来源的通用型细胞药物 UX-GP1001 召开了 I 期多中心临床试验启动会，标志着该研究正式进入临床阶段。据公开信息披露，该药物此前已同步获得中国 CDE 及美国 FDA 的 IND 批件，主要用于难治性癫痫的创新治疗探索。

其作用机制旨在通过定向补充 GABA 能中间神经元，修复脑内失衡的神经环路，以期恢复兴奋-抑制平衡，区别于传统的对症干预手段。四川大学华西医院周东教授表示，这标志着癫痫治疗正从“对症控制”向“精准治疗”迈进。

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05  日本天价脑损伤再生医疗药纳入医保

日本厚生劳动省于2026年5月将再生医疗产品“Acugo（アクーゴ®）”纳入国家医保目录。该产品由SanBio公司开发，用于治疗外伤性脑损伤后的慢性运动麻痹，单次给药的官方定价为72,716,528日元（约350万元人民币）。

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06  全球首个iPSC来源心肌细胞治疗终末期心衰确证性III期临床

根据中国临床试验登记与信息公示平台数据，南京艾尔普再生医学科技有限公司研发的人iPSC来源心肌细胞注射液（HiCM-188）已启动III期临床试验。该研究旨在评估通过心内膜注射治疗严重心力衰竭（NYHA III-IV级）的有效性与安全性。

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07  中国第二款干细胞药物申报上市

5月21日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，江苏睿源生物申报的 RY_SW01 细胞注射液（受理号：CXSS2600086）新药上市申请正式获受理，拟定适应症为弥漫型系统性硬化症（硬皮病）。作为国内为数不多进入上市审评阶段的干细胞药物，其凭借在罕见病领域的差异化布局，已被纳入突破性治疗品种与优先审评程序，若顺利获批，将成为继艾米迈托赛之后国内第二款上市的干细胞治疗药品，并有望填补该罕见病领域的临床空白。

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