行业动向

01  CAR-T基因细胞疗法纳入商保目录取得突破性进展

2025年11月2日，国家医保目录调整与商保创新药目录价格协商工作取得关键进展，合源生物首席执行官在谈判后透露，其自主研发的CAR-T药物纳基奥仑赛注射液（定价99.9万元/针）在商保目录价格协商中“进展顺利”，成为首个释放积极信号的高价创新药。

此次突破源于2025年医保目录首次实施的“双轨制”改革——在优化基本医保目录的同时，同步启动商业健康保险创新药品目录遴选，为临床价值显著但价格高昂的CAR-T疗法等创新药开辟了支付新路径。包括复星凯特、药明巨诺等企业的5款国产CAR-T药物均通过形式审查并参与谈判，业内预计其有望共同纳入2025年商保目录。专家指出，该制度既坚守基本医保“保基本”原则，又通过商保补充支付缓解患者经济压力，为生物医药产业创新提供了可持续的市场激励。

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02  Century Therapeutics首款iPSC衍生β胰岛疗法CNTY-813进入临床前关键阶段

Century Therapeutics近日宣布其首款1型糖尿病（T1D）候选疗法CNTY-813进入临床前关键阶段，该疗法基于诱导多能干细胞（iPSC）衍生的β胰岛，通过专有Allo-Evasion™ 5.0技术（敲除HLA I/II类基因、表达CD300a泛NK抑制配体、引入免疫球蛋白降解酶）改造以实现无需全身免疫抑制的长期血糖控制；临床前数据显示，其在STZ诱导糖尿病小鼠模型中可快速恢复正常血糖并分泌功能性C肽，体外葡萄糖刺激胰岛素分泌（GSIS）功能符合成熟β细胞，且悬浮生物反应器工艺支持规模化生产。

公司计划2025年底前完成新药临床试验申请（IND）支持性研究，2026年向FDA提交IND。全球约900万T1D患者面临血糖波动及并发症风险（美国年胰岛素支出超60亿美元），该疗法若成功有望解决传统移植供体短缺与终身用药局限，推动T1D治疗向生理性胰岛素分泌转型。

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03  BrainXell公布iPSC衍生帕金森病疗法BXT-110临床前突破性数据

2025年11月17日，美国BrainXell公司宣布其基于诱导多能干细胞（iPSC）的帕金森病治疗候选疗法BXT-110临床前数据在神经科学学会（SfN）年会上披露。该疗法通过基因工程改造的iPSC衍生中脑多巴胺能祖细胞（mDAP），在啮齿动物模型中实现移植后12周显著行为恢复，体内移植物存活率超60%，体外TH+神经元占比超60%，关键标志物FOXA2+/OTX2+阳性率超75%。

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研究进展

01  Nature Biotechnology | 干细胞移植助力瘫痪恒河猴重获手部精细运动功能

近日来自美国布朗大学的研究团队在Nature Biotechnology杂志上发表了一篇题为《Stem cells help restore hand function after spinal cord injury in monkeys》的研究论文。

研究团队通过向脊髓损伤的恒河猴移植寡突胶质前体细胞和神经干细胞，成功实现了手部功能的显著恢复。这一成果不仅为灵长类动物脊髓损伤修复提供了首个 “功能级” 解决方案，更向人类临床治疗迈出了关键一步，为全球数百万被困于 “神经瘫痪” 的患者带来了 “重获双手” 的新希望。

原文链接：https://www.nature.com/articles/s41587-025-02888-2

02  Stem Cell Research & Therapy | 美国团队成功培育无动物源视网膜感光细胞为晚期失明患者提供复明新方案

近日来自美国爱荷华大学卡弗医学院的研究团队在Stem Cell Research & Therapy杂志上发表了一篇题为《Production of clinical grade patient iPSC-derived 3D retinal organoids containing transplantable photoreceptor cells》的研究论文。

研究团队成功研发出一套 “无动物成分、符合临床生产标准” 的干细胞培育方案，能稳定生产可用于移植的视网膜感光细胞。这项研究为那些因视网膜退化而失明的患者，带来了重见光明的新希望。

原文链接：https://doi.org/10.1186/s13287-025-04771-y