6月24日，浙江霍德生物工程有限公司（霍德生物）宣布，公司自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，针对颅脑损伤（Traumatic Brain Injury，TBI）后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请（IND）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。这是全球首个针对颅脑损伤后运动功能障碍的iPSC衍生前脑神经前体细胞产品IND，也是继缺血性脑卒中、出血性脑卒中之后，hNPC01获得FDA批准开展临床研究的第三个中枢神经系统损伤适应症。
关于颅脑损伤与未满足的临床需求
颅脑损伤（TBI）是全球范围内导致死亡和长期残疾的主要原因之一，可由交通事故、跌倒、运动损伤、暴力伤害及战争创伤等多种因素导致。根据美国FDA及相关流行病学研究资料【1】，全球每年约有6900万患者发生不同程度的TBI，其中相当比例患者在急性期后遗留长期神经功能缺损，包括肢体运动障碍、认知障碍、语言障碍及行为功能异常等，严重影响患者生活质量并给家庭和社会带来沉重负担。
尽管近年来神经重症监护和康复治疗不断进步，但对于发病6个月甚至数年后的慢性TBI患者，目前全球范围内仅有日本SanBio的一款工程化间充质细胞颅内注射液SB623【2】在2024年底通过附条件上市审批，且近期公布的日本区域定价对应约为单次治疗347万人民币【3】。该疗法在确证2期临床中接受治疗的受试者的Fugl-Meyer运动量表（FMMS）平均改善8.3±1.4分，而安慰剂对照组FMMS平均改善2.3±2.5分。其中，45名治疗组中FMMS超过6分改善的患者比例达到20%，超过10分改善的比例约为12.7%和16.0%，mRS改善1级的比例约为11%和22%（低和高剂量组）。但由于中国、欧洲和美国等其他地区尚无神经修复类药物或细胞治疗产品获批，患者仍面临巨大的未满足临床需求。
神经重建机制为TBI治疗提供新希望
hNPC01是一款基于人诱导多能干细胞（iPSC）定向分化技术开发的通用型前脑神经前体细胞产品。前期发表于《Nature Communications》的研究显示【4】，在大鼠模型中hNPC01可在脑内移植后有限增殖的同时，分化为多种功能性神经元长期存活，并进一步与宿主建立多个环路的跨脑区神经连接，并显著改善中风大鼠的运动神经功能【5】。
脑卒中临床数据为TBI开发奠定坚实基础
hNPC01治疗缺血性脑卒中所致慢性运动功能障碍的中国I期临床研究目前最长随访已达2.5年，未发现任何除免疫排斥反应外的产品相关不良反应，未发现相比基线出现功能异常的情况。
12个月终点时目标亚组患者的FMMS平均改善达16分，达到FMMS10分以上临床显著改善的患者比例接近80%；
18个月时92%以上目标亚组患者达到显著临床意义改善，54%达到mRS残疾等级1级下降；
2年随访数据显示疗效开始进入稳定平台期【6】。
继获得FDA快速通道资格(Fast Track Designation)【10】以及再生医学先进疗法认定(RMAT)【11】后，TBI新适应症IND的成功获批，使得hNPC01成为全球首个同时获得美国FDA批准开展缺血性脑卒中、出血性脑卒中和颅脑损伤三大脑损伤适应症临床研究的前脑神经前体细胞产品。该适应症拓展策略将充分利用已获得的临床数据和自动化封闭生产体系，加速推动创新细胞药物在多种脑损伤疾病中的应用，为全球神经损伤患者提供新的治疗希望。
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2. Notice Regarding the Subcommittee Review Results on Partial Change Approval for “AKUUGO® Suspension for Intracranial Implantation”
3. Notice Concerning Chuikyo Approval of Proposed NHI Price for AKUUGO® and Revision of Consolidated Earnings Forecast for FY Ending Jan. 2027
4. Xiao H, et al. Forebrain neural progenitors effectively integrate into host brain circuits and improve neural function after ischemic stroke. Nature Communications. 2025; 16:5132.
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