6月18日，浙江霍德生物工程有限公司（霍德生物）宣布，其自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，新增出血性脑卒中（脑出血）后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请（IND）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。这是目前全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品IND，也是基于hNPC01治疗缺血性脑卒中（脑梗塞）偏瘫后遗症1期临床积极数据基础上的新适应症拓展。
关于出血性脑卒中与未满足的临床需求
出血性脑卒中在所有卒中类型中所占比例约30%，但由于无法进行溶栓取栓和出血导致额外神经损伤，约70%的患者在发病一年后会留下长期后遗症，且这一预后在过去15年间未见显著改善【1】。
据《The Lancet Regional Health》系统综述【1】，全球出血性脑卒中年发病率约为每10万人24.6例，年发病人数约341万例，现存患者约2060万例，并对全球造成约6857万残疾调整生命年（DALY）的沉重负担。慢性期脑出血患者普遍遗留一侧肢体运动功能障碍，目前临床上尚缺乏任何有效的神经修复性治疗手段，存在巨大的未被满足的医疗需求。
脑缺血I期临床数据为脑出血临床奠定坚实基础
hNPC01治疗缺血性脑卒中所致慢性运动功能障碍的中国I期临床研究目前最长随访已达2.5年，未发现任何除免疫排斥反应外的产品相关不良反应，未发现相比基线出现功能异常的情况。
12个月终点时目标亚组人群的Fugl-Meyer运动量表（FMMS）平均改善达16分，达到FMMS10分以上临床显著改善的患者比例接近80%；
18个月时92%以上的目标亚组患者达到显著临床意义改善，90%的随访患者相比12个月仍有进一步的运动功能持续改善；
2年随访数据显示药效进入稳定平台期，未见疗效回落现象。
基于上述缺血性脑卒中临床20例初步的安全性及有效性数据，以及出血性脑卒中与缺血性脑卒中在发病6个月甚至1年以上的慢性运动功能障碍期，患者具有相似的病理和同样急迫的需求，霍德生物向FDA递交了基于缺血性脑卒中的非临床和临床数据的IND申请，并获得直接批准。
随着出血性脑卒中适应症IND的成功获批，hNPC01成为全球唯一在中风两大亚型——缺血性脑卒中【5】和出血性脑卒中——均获美国FDA临床试验批准的前脑神经细胞产品。同时，该适应症拓展策略有助于在缺血性脑卒中临床已探索的治疗方案、人群、剂量等基础上，更高效地加速出血性脑卒中适应症的临床开发，并争取早日满足神经损伤患者对可负担创新细胞药物的迫切需求。
参考文献:
1. Incidence, case fatality, and functional outcome of intracerebral haemorrhage, according to age, sex, and country income level: a systematic review and meta-analysis
2. 【iPSC细胞治疗突破性进展】霍德生物hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫的l期临床研究达到12个月随访终点，临床改善显著
3. Xiao H, et al. Forebrain neural progenitors effectively integrate into host brain circuits and improve neural function after ischemic stroke. Nature Communications. 2025; 16:5132.
4. hNPC01神经前体细胞移植大鼠中风模型的重要机制研究在《Nature Communications》上发表
5. 全球首个-霍德生物iPSC来源hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症获FDA新药临床默许
6. 霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格，加速大脑神经损伤疾病治疗突破
