监管趋势

01  CDE发布《先进治疗药品（ATMPs）沟通交流I类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》

为加强对于先进治疗药品的沟通交流管理，提高沟通交流效率，切实推动我国先进治疗药品创新研发进程，CDE根据《药品注册管理办法》和《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》等相关规定，制定了《先进治疗药品沟通交流中I类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》，对资料要求、申请流程和管理流程分别进行了优化。

征求意见时限为自发布之日2025年9月8日起一个月。

信息来源于CDE官网

02  国务院审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》

2025年9月12日，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》，强调统筹生物医学技术创新与安全，通过分级管理、优化转化路径（临床研究数据可直接用于药品注册）、全链条监管（事前审批+事中监控+事后追责）等举措，推动技术研发与产业升级，既加速细胞治疗、基因编辑等前沿技术落地，保障临床应用安全，又促进创新成果普惠应用，切实增进人民健康福祉。

信息来源于新华社

03  国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》

2025年9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，明确对符合要求的中药、化学药品、生物制品1类创新药临床试验申请实行“30日快速审批通道”，受理后30个工作日内完成审评审批，较原60日时限压缩50%。该政策重点支持国家重点研发品种、临床急需及罕见病药物、全球同步研发品种（如国际多中心临床试验），要求申请人同步开展立项与伦理审查并承诺获批后12周内启动试验。对于因技术复杂性需专家会商的申请，时限可延长至60日，确保审评标准不降低。

信息来源于NMPA官网

04  FDA连发三份CGT监管指南草案 全周期框架平衡创新加速与安全底线

2025年9月24日，美国FDA针对细胞与基因治疗（CGT）领域连发三份重磅指南草案，系统革新开发与监管路径：

其一，《用于严重病症的再生医学疗法的加快审评计划》强化全周期管控，要求申办方早期即锁定化学、生产与控制（CMC）标准——需明确关键质量属性（CQA）与工艺参数（CPP）关联，生产工艺变更须提供临床相关性数据，否则可能丧失“再生医学先进疗法（RMAT）”认定；上市后监测需覆盖至少5年长期生物活性及迟发性毒性，鼓励通过可穿戴设备（DHT）实现远程随访，确保风险可控。

其二，《小规模人群CGT临床试验创新设计》直面罕见病样本不足痛点，提出六大灵活方法：单臂试验（结合患者自身基线对照）、疾病进展模型（模拟自然病程）、外部对照（引用历史/真实世界数据）、适应性设计（动态调整样本量）、贝叶斯设计（整合先验知识）及主方案设计（多适应症同步探索），并允许纳入症状前生物标志物阳性人群，提升研发效率。

其三，《CGT上市后数据采集方法》聚焦长期疗效验证，推荐真实世界证据（RWE）（如电子病历、医保理赔数据）与患者登记系统（Registry）结合，追踪疗效持久性；对儿科或超罕见病，推广去中心化数据采集（DCT）降低随访负担，但严格要求数据符合21 CFR Part 11电子记录规范。三份文件环环相扣，构建“加速开发-灵活试验-持续监测”全链条框架，既回应CGT“一次性给药、长期作用”的特性监管难题，又为全球CGT产业平衡创新速度与患者安全提供了方案。

信息来源于FDA官网

研究进展

01  Nature Communications | iPS细胞衍生的神经祖细胞移植激活神经修复

近日，来自瑞士苏黎世大学、美国南加州大学的研究团队联合在Nature Communications杂志上发表了一篇题为《Neural xenografts contribute to long-term recovery in stroke via molecular graft-host crosstalk》的研究论文。

研究团队在卒中小鼠模型脑内梗死灶附近移植iPSC来源的神经前体细胞（NPCs）后可促进大脑修复和运动功能改善。通过单细胞测序技术发现，神经前体细胞在移植后主要分化成为GABA能和谷氨酸能神经细胞，GABA能神经细胞通过神经连接蛋白、神经调节蛋白、神经细胞黏附分子和SLIT信号通路与宿主组织进行相互作用。作者表示该研究结果为神经异种移植物如何与卒中宿主组织相互作用以驱动结构和功能修复提供了可能的作用机制。

原文链接：https://doi.org/10.1038/s41467-025-63725-3

02  Cell Stem Cell | hPSC构建三维肾脏类器官实现生理功能

近日来自美国南加州大学凯克医学院的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Spatially patterned kidney assembloids recapitulate progenitor self-assembly and enable high-fidelity in vivo disease modeling 》的研究论文。

研究团队首次利用人多能干细胞（hPSC）构建出具有复杂三维结构的人类肾脏类器官。这些肾脏类器官显示出肾脏的大多数生理功能，并且在移植后产生了类似尿液的体液。这一结果为进一步构建可以移植的人工肾打下了坚实基础。此外，这种新型功能性肾脏类器官能够更精确地模拟肾脏疾病，在疾病模拟和药物研发领域具有重要应用前景。

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.08.013