行业动向
01 4400万美元融资加速iPS细胞疗法落地
总部位于纽约的临床阶段生物科技公司Gameto宣布完成4400万美元C轮融资（约合3.2亿元人民币），总融资额达1.27亿美元。本轮融资由Overwater Ventures领投，Insight Partners、RA Capital等参与，资金将用于支持核心项目Fertilo疗法的三期临床试验收尾及落地进程。
Fertilo疗法是试管婴儿领域的创新技术，通过诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的工程化卵巢支持细胞（OSCs），实现卵子体外成熟，将传统卵巢刺激周期从两周缩短至2-3天，有望彻底改变辅助生殖流程。
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02 日本住友制药联合Racthera提交iPSCs帕金森病疗法上市申请
日本住友制药（Sumitomo Pharma）与Racthera联合宣布，已向监管机构提交同种异体iPSCs衍生多巴胺能神经祖细胞（通用名：raguneprocel）的上市许可申请，用于改善中晚期帕金森病患者“关期”运动功能。
该疗法是全球首个从病理机制层面针对帕金森病的根治性候选方案，若获批，将为全球约1000万患者带来突破性治疗选择。此次申请标志着干细胞再生医学在神经系统疾病领域的临床转化迈入关键阶段。
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研究进展
01 Cell Stem Cell | 邓宏魁团队实现利用人多能干细胞制备内分泌细胞类型完备具有低血糖防护功能的胰岛
近日来自北京大学的邓宏魁研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Reconstruction of Endocrine Subtype-complete Human Pluripotent Stem Cell-derived Islets with Capacity for Hypoglycemia Protection in vivo》的研究论文。
研究团队首次利用人多能干细胞成功分化构建了内分泌细胞类型完备的胰岛。这些胰岛能够高效响应血糖浓度变化，不仅能够有效降低血糖，更具备关键的升血糖功能，在糖尿病小鼠模型中展现出有效的低血糖防护能力，解决了干细胞来源的胰岛细胞类型及功能不全面的难题。这一进展为干细胞来源胰岛的临床转化提供了进一步的安全保障，有助于加速糖尿病细胞治疗的临床应用进程。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.07.006
02 Cell Stem Cell | 中科院&复旦团队发文：人类多能干细胞培育A10神经元精准改善抑郁症
近日来自中国科学院脑科学与智能技术卓越中心和复旦大学的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Human stem cell-derived A10 dopaminergic neurons specifically integrate into mouse circuits and improve depression-like behaviors》的研究论文。
研究团队成功从人类多能干细胞中培育出具有功能的A10型多巴胺能神经元，并证实这些神经元能特异性整合到小鼠大脑回路中，有效改善抑郁样行为。这项研究为抑郁症等精神疾病的细胞疗法提供了坚实的实验依据，也为神经再生医学领域带来了新的希望。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.07.007
03 Nature Communications | 基因编辑敲除ICAM-1基因：人类多能干细胞移植实现“低免疫通用供体”突破
近日来自美国威斯康星大学麦迪逊分校、莫格里奇研究所等机构的研究团队在Nature Communications杂志上发表了题为《Diminished immune cell adhesion in hypoimmune ICAM-1knockout human pluripotent stem cells》的研究论文。
研究团队通过基因编辑技术敲除人类多能干细胞中的ICAM-1基因，成功减少了免疫细胞对干细胞衍生移植物的攻击。研究团队指出未来需要进一步验证敲除 ICAM-1 是否会影响干细胞的分化能力；长期是否存在安全风险等。ICAM-1 敲除策略为解决器官和细胞移植中的免疫排斥问题提供了新思路。
原文链接：https://doi.org/10.1038/s41467-025-62568-2
04 Science Advances | 哈佛团队突破性构建人类体外减数分裂模型：iPSCs直跳关键发育阶段助力不孕症研究
近日来自美国哈佛大学、哈佛医学院等机构的研究团队在Science Advances杂志上发表了题为《Initiation of meiosis from human iPSCs under defined conditions through identification of regulatory factors》的研究论文。
研究团队首次建立了一套高效、快速的体外诱导体系，能让人类诱导多能干细胞（iPSCs）直接进入减数分裂，为理解人类生殖细胞形成机制、破解不孕不育难题提供了全新的研究模型。研究团队指出：“这一模型为人类减数分裂研究打开了一扇窗，我们终于可以在可控的条件下，探索这个神秘过程的每一个步骤。” 或许在不久的将来，这项研究将为不孕夫妇带来新的希望。
原文链接：https://doi.org/10.1126/sciadv.adu0384
05 Cell Stem Cell |全球首创异体iPS细胞帕金森病疗法突破免疫屏障：他克莫司单药实现安全可控移植
近日来自日本京都大学的研究团队在Cell Stem Cell杂志上发表了题为《Control of immune response in an iPSC-based allogeneic cell therapy clinical trial for Parkinson’s disease》的研究论文。
研究团队采用低强度单一药物（他克莫司）进行免疫抑制，在长达15~24个月的随访中证实：即使在HLA不完全匹配的情况下，通过TSPO-PET等手段也未在患者脑内观测到显著的临床免疫排斥与神经炎症反应。研究团队表示中枢神经系统的免疫特性与 iPSC 的低免疫原性结合，或可简化免疫抑制方案、降低患者治疗负担，为干细胞疗法开辟了新路径。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.stem.2025.07.012
06 全球首例iPS细胞培育颌骨类器官成功移植
近日，京都大学iPS细胞研究所（CiRA）团队在《日本时报》宣布重大突破——首次利用人类诱导多能干细胞（iPSCs）体外构建可发育为成熟骨组织的类颌骨3D类器官。这项发表于《自然·生物医学工程》的前沿技术，通过模拟胚胎颌骨发育微环境，成功在培养皿中复现人类下颌骨的复杂三维结构，为颌面缺损修复及骨病治疗开辟全新路径。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41551-025-01419-3
07 全球首创CRISPR编辑胰岛细胞疗法问世：1型糖尿病治疗实现免疫逃逸与功能再生
近日来自瑞典乌普萨拉大学医院的研究团队在NEJM杂志上发表了题为《Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression》的研究论文。
研究团队利用” CRISPR - Cas12b 技术，对供体胰岛细胞进行了改造（敲除了 B2M 和 CIITA 基因，过表达度CD47）。研究团队表示，此次使用的低免疫基因编辑技术可能获得更多治愈性 β 细胞，未来有望实现无需免疫抑制的糖尿病根治方案，让数百万糖尿病患者摆脱每日扎针的痛苦以及长期并发症的威胁。
原文链接：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2503822
08 Advanced Healthcare Materials |iPSCs赋能“血管-免疫双通”皮肤类器官问世
近日来自澳大利亚昆士兰大学弗雷泽研究所、昆士兰大学皮肤病学研究中心等机构的的研究团队在Advanced Healthcare Materials杂志上发表了题为《Coordinated Development of Immune Cell Populations in Vascularized Skin Organoids from Human Induced Pluripotent Stem Cells》的研究论文。
研究团队首次成功的利用人类诱导多能干细胞构建出含血管网络与免疫细胞的 “血管化皮肤类器官（VSKO）”，解决了长期以来体外皮肤模型缺乏血管、免疫功能不完整的难题，为皮肤病研究、再生医学移植及药物筛选开辟了新路径。
原文链接：https://doi.org/10.1002/adhm.202502108
09 OpenAI联合Retro Bio开发“超级山中因子”，重编程效率暴增50倍
近日来全球人工智能领军企业OpenAI联合生物科技初创公司Retro Bio联合宣布利用专为蛋白质工程设计的AI模型GPT-4b micro，成功开发出性能远超OCT4、SOX2、KLF4、MYC的转录因子变体。
体外实验数据显示，转录因子变体实验组细胞在关键干细胞重编程标志物的表达水平上，比野生型对照组高出50倍以上。由AI驱动的技术突破，将iPSC疗法从“转化率低、周期长”的困境中进一步解放，为规模化、个性化的细胞治疗铺平了道路。
原文链接：https://www.mittrchina.com/news/detail/14308
