地方政策
01 浙江卫健委：细胞治疗已不存在临床转化问题，将做好政策支持
近日浙江省卫健委近期答复省人大代表戴灵芝《关于在中国（浙江）自由贸易试验区内开展细胞技术研究和转化应用先行先试的建议》称，综合相关情况，并根据最近国家药监局批准CAR-T细胞治疗产品的情况，细胞治疗已不存在临床转化问题，而是应当作为药品，通过药监部门审批后进入临床应用。浙江省卫健委做好政策支持，支持以临床需求为导向，加快细胞治疗领域新药创制和产业化发展。细胞治疗行业在地方政策和法规的扶持下将有望步入一个快速发展的阶段。
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02 深圳再次发文力挺细胞治疗、基因治疗产业
在发布了《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（征求意见稿）》后，近日深圳发改委再次发布《促进生物医药产业集群发展的若干措施（征求意见稿）》，表示针对细胞治疗药物和基因治疗药物等关键“卡脖子”技术攻关项目，给予最高3亿元的资助！并大力扶持优秀人才，在住房保障、子女就学、医疗保健、职称评审等方面予以保障，并提供最高500万元补助！
深圳经济特区通过法规和政策的扶持，留住生物医药产业人才，并形成了集群效应，为细胞和基因治疗行业在地方的快速发展打了样。
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产业进展
01 京都大学iPS细胞研究所最新进展：已在封闭式自动化平台CliniMACS Prodigy实现iPSC大规模扩增
对于临床级诱导多能干细胞（induced Pluripotent Stem Cell, 简称iPSC）制备，不仅要求能够维持细胞的形态、免疫表型、遗传稳定性和多能性，还需要制备过程符合GMP规范，并通过自动化减少制备规模扩大带来的工作量。京都大学iPS细胞研究所基金会及其核心的iPS细胞治疗部门在日本负责制备和储存临床级iPSC，目前正致力于将现有的手动细胞扩增方案转移到自动化封闭式培养平台。上月，来自基金会的Rafal Krol博士在“国际干细胞研究学会东京2021国际研讨会”上介绍：其已能在10~14天内实现从手动培养的单孔105个细胞到CliniMACS Prodigy上扩增并收获3×108 个iPSC，并且收获的细胞可以成功地被诱导分化为不同细胞类型，表现出良好的多能性。
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02 GABAeron公司公布基于iPSC的阿尔兹海默症细胞疗法的临床前数据，疗法展现积极潜力
之前的研究表明，携带APOE4基因的人群患阿尔茨海默症的风险更高、发病年龄更早。GABAeron公司的研究人员将人类iPSCs分化的GABA能中间神经元祖细胞移植到携带APOE4基因的小鼠（10个月大）的海马体中。近日，GABAeron公司公布了该实验的结果：移植的中间神经元祖细胞存活率强，并分化为成熟的功能性GABA能中间神经元；移植7个月后，超过一半的存活细胞迁移出局部区域，填充在海马体的不同亚区，成功与海马体的其他现有的神经元建立了连接。基于该积极的临床前数据，GABAeron科学联合创始人丁胜博士表示将更有信心向人体临床试验推进。
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03 争议过后，阿尔兹海默药物审批将迎来爆发期
2021年6月，FDA批准渤健的单抗药物aducanumab上市，此举引发巨大争议，三位FDA评审专家愤而辞职，以示抗议。全球现约有5000万人罹患阿尔茨海默症，因人类平均寿命增长，预计2050年阿尔茨海默症患者将增加至1.5亿以上。然而，科学界至今仍未完全破译该病的复杂机制，目前主流观点认为：该病是β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积造成神经元大量死亡引起的。渤健的aducanumab能够有选择性地与阿尔茨海默症患者大脑中的β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积结合，并通过激活免疫系统予以清除。尽管如此，却没有足够证据显示清除大脑中的Aβ能减缓或阻止阿尔茨海默症的进展，这便是争议所在。近年来靶向Aβ和Tau这两个靶点的阿尔茨海默症药物临床试验纷纷折戟，虽备受争议，但FDA依旧希望通过这一批准点燃阿尔兹海默药物研发领域的激情，开启神经退行性疾病治疗的新时代。随后，礼来以及其他制药公司纷纷向FDA提交靶向Aβ的药物申请，并希望尽快获批。
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04 FDA接受“渐冻人症”新药申请，“融化”该领域药物研发的寒冬
自2017年首个注射药物依达拉奉问世以来，四年来还未有针对“渐冻人症”的新药问世。如今Amylyx公司开发的口服新药AMX0035“融化”了该领域药物研发的寒冬——FDA宣布已接受AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的新药申请（NDA）。肌萎缩侧索硬化，俗称“渐冻人症”，是运动神经元罕见病的一种，患者因脊髓和大脑中的运动神经细胞发生退行性病变会逐渐丧失对肌肉的控制能力，绝大多数确诊患者会在发病后3-5年内完全瘫痪，并最终因呼吸衰竭离世。AMX035在此前的三期临床试验中，显示了对ALS功能衰退的缓解效果：接受AMX0035治疗的患者比服用安慰剂的患者平均得分高2.3 分，参与者的平均寿命比未接受治疗的参与者长6个半月。虽然2.3分的提升幅度不大，但是针对治疗确诊后只有3-5年生存时间的快速退行性疾病来说，很小的变化都可能对患者的日常生活质量和家庭产生巨大的影响。如果AMX0035获批，ASL治疗的口服新药的空白将被填补，相较注射用药必须在医院/诊所进行，将降低患者的额外负担。接下来，FDA将评估是否授予AMX035快速审评资格：如果通过，审评结果最快将在10个月内即可出炉。
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05 又一CAR-NK产品进入关键临床：武田（Takeda）发起II期临床研究，治疗成人复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
11月22日，武田发起一项关键性的II期开放标签多中心临床研究（NCT05020015），将在全球招募约242例患者，评估其CAR-NK细胞疗法TAK-007治疗成人复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性和疗效，预计于2029年10月26日完成。研究将检查TAK-007的副作用并确定推荐剂量，并以推荐剂量分别治疗大B细胞淋巴瘤和惰性非霍奇金淋巴瘤以评估淋巴瘤是否减少或消失。TAK-007是一种脐带血来源的“装甲”IL-15的CD19靶向 CAR-NK细胞疗法，用于治疗CD19阳性B细胞恶性肿瘤，因来源于健康供体，可提前制造并储存供现货使用。作为实施CAR技术潜在的细胞类型，NK细胞的安全性和抗肿瘤能力使其在肿瘤免疫细胞治疗上的应用被寄予越来越多的厚望。除进入II期临床的NantKwest和武田，布局CAR-NK的国内外公司还有Kuur Therapeutics (Athenex)、Fate Therapeutics、博生吉、阿思科力、精准生物等。
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融资动态
01 Shoreline Biosciences完成1.4亿美元融资加速推进下一代细胞免疫疗法
近日，Shoreline Biosciences 宣布完成了1.4亿美元融资，本次融资将用于推进下一代基于iPSC开发的NK细胞和巨噬细胞疗法平台。Shoreline的联合创始人、董事长兼首席执行官Xanthopoulos 博士说：“我们为Shoreline过去一年取得的巨大进步感到自豪，包括下一代、更持久和更有效的iPSC衍生NK细胞开发、公司核心技术的增强、临床前项目的推进、与Kite和百济神州建立的合作伙伴关系，创造智能生产方式。凭借这笔融资和我们的企业合作伙伴关系，Shoreline 现在拥有超过 3 亿美元的资金，用于开发安全、有效和负担得起的细胞免疫疗法管线，以治疗实体瘤和血液系统恶性肿瘤。”
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02 Clade Therapeutics完成8700万美元A轮融资，致力于开拓“现成”的细胞疗法
近日，Clade Therapeutics宣布完成了8700万美元的融资。本次融资将用于公司诱导多能干细胞(iPSCs)分化技术平台的建设。Clade治疗学首席执行官Cowan博士说：“我们已经进入了一个医学时代，基因工程、再生医学和免疫学领域的洞察力推动了细胞药物的革命。”Clade的成立是为了克服目前细胞疗法的临床局限性，解决耐用性、患者兼容性、重现性和可伸缩性问题，以实现这一日益重要的治疗方式的变革潜力。”
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03 bit.bio完成1.03亿美元B轮融资，用干细胞快速批量生产人体任何细胞类型
近日，bit.bio宣布完成了1.03亿美元的融资。本次融资将用于公司专有的细胞重编程技术平台opti-ox的开发。公司联合创始人Kotter博士表示：“我很高兴bit.bio得到世界级投资者和战略合作伙伴的支持。这笔资金将使我们能够加速我们的临床和商业规模扩张，并为广泛的患者提供具有可及性的细胞疗法。”
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04 Ncardia与Kiniciti达成6000万美元战略合作，加快新一代细胞疗法步伐
近日， Ncardia宣布通过与Kiniciti的战略合作，获得超过6000万美元的资金。这部分资金将用以支持增强iPSC衍生细胞从发现到临床再到商业生产的能力。Ncardia董事长Parthoens说：“我们很高兴欢迎 Kiniciti作为我们的战略投资合作伙伴，Kiniciti非常适合帮助Ncardia在全球扩张，并支持我们对基于iPSC的细胞治疗平台的GMP能力的计划投资。”
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