监管趋势
01 国家卫健委发布《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》及人类遗传资源管理常见问题解答
中国国家卫健委近期修订《人类遗传资源管理条例》，明确管理范围涵盖人类遗传资源材料（含基因的器官、组织等）及信息，尿液、粪便等不含细胞或基因的样本不再纳入监管，并划定禁止买卖资源、外方境内采集等五条红线。修订重点优化审批流程，包括国际合作临床试验备案制（不涉及样本出境）、合并长期队列研究申报要求，同时强化伦理审查、数据安全及处罚力度，提高违规成本并纳入信用记录。政策旨在平衡科研便利性与资源保护，支持生物医药产业发展的同时严控生物安全风险，明确管理权责归属卫生健康行政部门，为临床研究和国际合作提供更清晰的操作指引。
信息来源于科技教育司官网
2 FDA宣布将淘汰动物实验
2025年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网发布公告，该公告表示 FDA 迈出了促进公众健康的一项开创性举措：在单克隆抗体疗法和其他药物的研发中，用更有效、更贴近人体的实验方法取代动物实验。据此次的公告，FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能取缔动物实验，而这些方法包括基于人工智能的毒性计算模型、细胞系以及实验室环境下的类器官毒性测试（即所谓的「新方法论」或 NAMs 数据）。该方案将立即应用于临床试验新药 (IND) 申请，鼓励纳入 NAMs 数据，并在同期发布的路线图中进行了描述。
信息来源于FDA官网
03 FDA宣布咨询委员会禁止医药企业雇员成为正式成员
FDA局长Marty Makary宣布新政策，限制药企和其他受FDA监管的公司员工担任FDA专家咨询委员会（Advisory Committees，AC）的正式成员。
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行业动向
01 Neurona Therapeutics完成1.02亿美元融资，推进耐药性癫痫细胞疗法3期临床
美国公司Neurona Therapeutics近日宣布完成1.02亿美元超额融资，资金将重点用于推进核心候选药物NRTX-1001的3期临床试验（EPIC试验），以验证其治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）的潜力。NRTX-1001是一种基于人类多能干细胞（hPSC）开发的同种异体GABA能中间神经元细胞疗法，1/2期数据显示其单次给药后，患者致残性癫痫发作减少72%-97%，且安全性良好。
目前，NRTX-1001已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，计划于2025年下半年启动EPIC试验，通过随机双盲设计评估疗效。若成功，该疗法或将成为首个获批的癫痫细胞疗法，为耐药性癫痫患者提供无需手术的长期解决方案。此次融资凸显了临床数据在资本寒冬中的吸引力，也为Neurona的“一平台多管线”战略（覆盖阿尔茨海默病等神经系统疾病）注入动能。
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02 日本 Cuorips 提交全球首个 iPS 细胞心肌片上市申请，开启心脏再生治疗新纪元
日本生物技术公司 Cuorips 于 2025 年 4 月 8 日正式向厚生劳动省提交全球首个诱导多能干细胞（iPS 细胞）心肌片的生产销售申请，该疗法旨在通过移植超薄心肌细胞片修复终末期心力衰竭患者受损心脏。由大阪大学泽芳树教授团队研发的 iPS 心肌片厚度仅 0.1 毫米，由健康供体 iPS 细胞分化而成，通过微创手术贴合心脏表面，无需心脏移植即可改善心脏泵血功能。临床试验显示，8 例患者术后心脏射血分数显著提升（部分患者从 17% 升至 38%），疲劳、心悸症状缓解，且未出现免疫排斥或肿瘤等严重副作用。
该疗法采用异体“现货型”细胞药物模式，通过规模化生产解决供体短缺问题，单次治疗成本预计低于 2 万美元（仅为心脏移植的 1/10）。日本监管部门计划一年内完成安全性审查（致瘤性、免疫原性等），若通过，2026 年将启动商业化生产，并拓展至青少年心肌病等适应症。这一突破为全球 6430 万心衰患者提供新希望。
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03 Fate Therapeutics的iPSC衍生CAR-T疗法FT819获FDA RMAT资格，加速治疗系统性红斑狼疮
美国生物技术公司Fate Therapeutics近日宣布，其基于诱导多能干细胞（iPSC）开发的现货型CAR-T细胞疗法FT819获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗中重度活动性系统性红斑狼疮（SLE）及狼疮性肾炎（LN）。RMAT认证认可了FT819在解决这一难治性疾病未满足需求中的潜力，允许加速开发并与FDA优先沟通，包括替代终点讨论和潜在优先审评。
FT819采用无氟达拉滨预处理方案（仅用苯达莫司汀或环磷酰胺），单次输注3.6亿至9亿个细胞，旨在通过靶向CD19清除异常B细胞。1期临床数据显示，首位接受治疗的重症狼疮肾炎患者（SLEDAI-2K评分20）在6个月随访中实现无药物临床缓解（DORIS标准），疲劳症状消失且B细胞谱系重建以幼稚细胞为主，未出现严重副作用。该疗法依托iPSC克隆主细胞系规模化生产，可现货供应，降低治疗成本并提升可及性，尤其利好医疗资源匮乏地区。目前FT819正进行剂量扩展研究，2025年将公布更多临床数据，公司计划后续拓展至其他自身免疫疾病领域。
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04 海南博鳌发布第二批细胞与基因治疗清单：五大技术突破，价格透明化加速普惠医疗
2025年4月26日，海南博鳌乐城先行区公布第二批细胞与基因治疗技术清单及价格，覆盖恶性肿瘤、骨髓移植抗宿主病、间质性肺病、支气管扩张症及遗传性视网膜营养不良五大领域。
本次新增技术包括个性化DC疫苗（恶性肿瘤）、间充质干细胞抗GVHD治疗、气道基底层干细胞疗法（肺病）、RPE65基因疗法（遗传性眼病）等，明确梯度定价（5万-100万），推动行业透明化。政策依托自贸港优势加速国产技术突破，如脐带干细胞治疗成本仅为海外1/10。未来将构建“科研-临床-保险”生态闭环，目标2025年落地10项新技术，覆盖危重症与遗传病治疗，为患者提供可及性更高的创新疗法。
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05 Vertex的iPSC胰岛细胞疗法Zimislecel冲刺关键3期临床
2025年4月29日，美国生物技术巨头Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）宣布，其基于诱导多能干细胞（iPSC）的异体胰岛细胞疗法zimislecel（原VX-880）已完成1/2期临床试验，正式进入关键3期研究阶段。该疗法计划2025年完成约50名患者的招募与给药，并预计于2026年向美国FDA、EMA及MHRA提交生物制品许可申请（BLA），有望成为第二款用于 1 型糖尿病的细胞疗法。
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研究进展
01 日本京都大学启动利用iPS细胞治疗1型糖尿病的临床试验
近日，来自日本京都大学医学部的研究团队将健康人诱导多能干细胞（iPS细胞）转化为分泌胰岛素的"细胞薄片"，成功为40岁女性完成腹部皮下移植。通过植入仅数厘米的活体"智能胰岛"，模拟健康胰腺精准控糖，不仅能大幅降低失明、肾衰等并发症风险，更可能让全球800万患者彻底摆脱每日扎针之苦。研究团队正加速推进3例临床观察，目标在2030年实现全面应用，未来更将惠及儿童患者及2型糖尿病人群。
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