监管趋势

1 正式发布：《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）

11月30日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了两条与基因治疗和细胞治疗相关的非临床研究和评价技术指导原则。《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》。这将为经过基因修饰的免疫细胞和基因修饰的干细胞产品的开发及评价研究带来重要的指导意义。

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2 CDE首次推介类器官列入基因/细胞治疗非临床研究与评价模型

12月3日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的药理学、有效性和安全性评估当中。这是自2021年2月，美国药监局FDA首次开始成批量的订购人类小肠类器官进行药理评价以来，中国的药品监管层也加快了类器官的布局。国际上已发表的研究结果显示，在类器官上进行的药物测试和人体内的数据一致性可达到80%甚至100%。这将为了解疾病的机制、新靶点药物开发提供思路，为肿瘤患者个体化治疗带来新突破。

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研究进展

1 iPSC来源的CAR-NK疗法最新数据发布

近日Fate Therapeutics在2021年美国血液学会（ASH）年会上，展示了该公司针对复发/难治性B细胞淋巴瘤（BCL）患者的FT596项目1期研究的积极中期数据。FT596是该公司现货型、多抗原靶向、iPSC来源的自然杀伤（NK）细胞候选产品。Fate Therapeutics建立了广泛的现货型细胞疗法产品管线，其中主要包括iPSC来源的CAR-T、CAR-NK和NK细胞等疗法，正在血液肿瘤和实体瘤中进行探索。随着iPSC技术的进展，相信会为患者带来更多的治疗选择。

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2 日本京都大学：iPSC来源的NK细胞，正式应用于卵巢癌临床试验

近日，日本京都大学iPS细胞研究所和国立癌症研究中心东医院启动了一项利用诱导多能干细胞（iPS细胞）分化得到的NK细胞（自然杀伤细胞）进行卵巢癌治疗的临床试验。日本京都大学iPS细胞研究所教授金子新表示，利用iPS技术“特制”的NK细胞具有着相当多的优势，不仅可以用于多个患者，有望提供稳定的供应。而且除了更专一的攻击特定的癌细胞外，对癌细胞以外的其他细胞风险很低，且停留在体内的时间也很短，所以副作用微乎其微，此前在小鼠试验中，癌细胞能够得到遏制，生存期也有所延长。这也为未来使用NK细胞的免疫治疗的建立和涉及NK细胞的疾病模型的构建都有着重要意义。

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3 Cell Stem Cell：迄今为止最复杂的iPSC胃器官诞生，2030年内实现人体移植

近日美国辛辛那提儿童医院的科研团队在《Cell Stem Cell》上发表了题为《Functional human gastrointestinal organoids can be engineered from three primary germ layers derived separately from pluripotent stem cells》的文章。研究团队使用不同的人类诱导多能干细胞 (iPSC) 来创建具有三层结构和胃功能（如平滑肌收缩和腺体分泌）的胃类器官，迄今为止创造了最先进的迷你胃，可以合成和生产胃酸。该团队还应用了类似的方法来制造更复杂的食管类器官。Wells教授希望这些更复杂的类器官将成为研究导致胃病的遗传变异和其他细胞信号传导功能障碍的有用工具，并可以作为评估潜在治疗方法的改进平台

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产业动向

1 阿尔茨海默病药物 aducanumab 未获准在欧盟使用

根据英国广播公司12月17日消息，欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）拒绝批准一种治疗阿尔茨海默氏症的新药在欧盟上市。EMA表示，Aducanumab 似乎并不能有效治疗成人早期症状。

作为20年来的首个阿尔茨海默氏症新疗法，今年6月在美国获得了有争议的批准。当时，许多科学家表示，尽管它针对的是淀粉样蛋白（一种在阿尔茨海默氏症患者的大脑中形成异常团块的蛋白质），但从试验中几乎没有证据表明它有益。该药物的生产商Biogen（渤健）可以要求EMA在未来两周内重新审查该决定。目前尚不清楚该公司是否会向英国监管机构MHRA提交一份单独的审批申请。

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2 FDA 授权Fate开展iPS细胞衍生NK细胞疗法用于晚期淋巴瘤治疗

2021年12月13日，美国细胞治疗公司Fate Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司的iPSC-NK疗法FT516用于治疗晚期淋巴瘤的再生医学先进疗法资格（RMAT）。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。FT516是该公司的通用、现成的自然杀伤（NK）细胞候选产品，由诱导多能干细胞（iPSC）分化而成。

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3 AgeX与加州大学合作开展基于iPSC外泌体疗法治疗脑部疾病

据BUSINESS WIRE报道，专注于开发人类衰老和再生疗法的生物技术公司AgeX Therapeutics近日宣布与美国加州大学大学进行研究合作。加州大学欧文分校 (UCI) 将研究来自AgeX公司的诱导多能干细胞（iPSC）分化神经干细胞产生的外泌体和其他细胞外囊泡的治疗潜力，目标是开发治疗癌症和放射对脑功能的不良神经认知影响的疗法。该研究项目旨在解决影响数百万癌症幸存者生活质量来满足医疗需求。

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4 超6亿美元！罗氏布局眼部疾病细胞疗法

12月20日，Lineage Cell Therapeutics宣布其与子公司Cell CureNeurosciences同罗氏子公司Genentech签订了全球独家合作和许可协议，共同开发和商业化视网膜色素上皮（RPE）细胞疗法，治疗眼部疾病，包括晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴随地图样萎缩（GA）。Genentech将负责Lineage 的OpRegen®项目进一步临床开发和商业化，该项目目前正在治疗晚期干性AMD伴随GA患者的I/IIa期开放标签、剂量递增临床安全性和有效性研究中进行评估。根据合作协议条款，Lineage将完成与正在进行的临床研究相关工作（注册已完成），并执行某些制造工作。Genentech将向Lineage支付5000万美元的预付款，Lineage有资格获得高达6.2亿美元的额外开发、获批和销售里程碑付款，以及double-digit分层版税。

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5 诺和诺德出资21亿元建立干细胞医学中心，推动细胞医疗事业的发展

诺和诺德基金会提供高达 3 亿欧元（约21.6亿元人民币）的资助用于建立一个专注于干细胞医学的国际研究中心。该中心将由丹麦哥本哈根大学、澳大利亚默多克儿童研究所和荷兰莱顿大学医学中心合作成立。这三个世界领先的研究机构之间的合作将为未来基于干细胞的治疗铺平道路。

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